Von der Forschung in die Patientenversorgung: Die deutsche Strategie für Gen- und Zelltherapien
Eine neue Publikation in der Fachzeitschrift Human Gene Therapy zeigt, wie die Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien in Deutschland dazu beitragen soll, wissenschaftliche Erkenntnisse schneller in die klinische Anwendung zu überführen. Prof. Dr. Sven Stegemann, CEO des fiT – Leibniz Joint Lab First in Translation am DWI, war sowohl an der Strategie als auch an der Publikation beteiligt.
Gen- und Zelltherapien eröffnen neue Behandlungsmöglichkeiten für schwere Erkrankungen – darunter auch Krankheiten, für die bislang keine wirksamen Therapien zur Verfügung stehen. Eine vielversprechende Entdeckung in eine Behandlung zu überführen, die in der klinischen Praxis eingesetzt werden kann, bleibt jedoch ein komplexer Prozess. Wissenschaftliche Entwicklung, regulatorische Anforderungen, Herstellung, Finanzierung und der Zugang für Patientinnen und Patienten müssen dabei von Anfang an berücksichtigt werden.
Die neue Publikation The German National Strategy for Gene- and Cell-Based Therapies: Generating Impact by Employing a Novel Multi-Stakeholder Approach beschreibt, wie die Nationale Strategie diesen Herausforderungen begegnet. Mehr als 150 Expertinnen und Experten aus Wissenschaft, Gesundheitswesen, Industrie, Politik, Fachverbänden und Patientenorganisationen wirkten in acht Arbeitsgruppen an ihrer Entwicklung mit.
Prof. Dr. Sven Stegemann, CEO des fiT – Leibniz Joint Lab First in Translation, gehört zu den Autoren der Publikation. An der Strategie war er als Sprecher der Arbeitsgruppe zu Qualität und Kapazitäten in der Produktion nach den Standards der Good Manufacturing Practice (GMP) sowie als Mitglied der Arbeitsgruppe Technologietransfer beteiligt.
Beide Bereiche sind für eine erfolgreiche Translation entscheidend. Neue Therapieansätze können nur dann in klinischen Studien untersucht werden und letztlich Patientinnen und Patienten erreichen, wenn sie sicher, reproduzierbar und nach strengen Qualitätsstandards hergestellt werden können. Gleichzeitig bedarf es eines wirksamen Technologietransfers, um Erkenntnisse aus der akademischen Forschung in tragfähige medizinische Produkte zu überführen.
Die Publikation stellt außerdem Maßnahmen vor, die bereits umgesetzt werden. Dazu gehören neue Vernetzungs- und Informationsplattformen, regulatorische Unterstützungsangebote, Förder- und Entrepreneurship-Programme sowie der Ausbau translationaler Infrastrukturen. Diese Aktivitäten entsprechen in besonderer Weise der Mission des fiT: Forschende dabei zu unterstützen, biomedizinische Erkenntnisse systematisch in Richtung klinischer Anwendung weiterzuentwickeln.
Publikation:
Gallus et al., The German National Strategy for Gene- and Cell-Based Therapies: Generating Impact by Employing a Novel Multi-Stakeholder Approach, Human Gene Therapy (2026)